现在，传奇生物(LEGN.US)的Carvykti为2022年CAR-T产品的全球出售额再增添了2400万美元。
据CoherentMarketInsights猜测，在2018-2028年期间，全球CAR-T细胞医治商场规模的均匀年复合添加将到达46.1%。而在2021年，其时全球8款上市出售的CAR-T疗法支撑下，商场规模到达了18亿美元。
现在，传奇生物(LEGN.US)的Carvykti为2022年CAR-T产品的全球出售额再增添了2400万美元。
据了解，7月21日，金斯瑞生物科技(01548)发布公告，依据传奇生物与JanssenBiotech,Inc.(杨森)于2017年12月21日缔结的协作及答应协议，CARVYKTI?于到2022年6月30日止季度产生交易出售净额约2400万美元。而这也是自Carvykti获美国FDA同意上市以来发表的首个出售数据。
不过二级商场的股价走势显着与传奇近期的事务发展呈现了违背。在7月6日盘中到达近期股价新高57.67美元后，传奇生物股价半个月内一波阴跌，跌回每股50美元以下，区间跌幅到达14.17%。
实际上，依据本年6月传奇生物发表的Q1季度财报，其当期取得的里程碑收入便到达4080万美元，现在加上产品出售收入，传奇生物的后续添加远景显着较为明亮。
定价46.5万美元的CAR-T怎么翻开商场
美东时刻2月28日，美国FDA正式同意传奇生物的靶向BCMA嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品Ciltacabtageneautoleucel(cilta-cel，西达基奥仑赛，商品名Carvykti)的上市，用于医治复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者既往承受过四线或以上的医治，包含蛋白酶体按捺剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
作为第2款BCMACAR-T，Carvykti的定价为46.5万美元。但从有效性来看，Carvykti贵有贵的道理。
Cilta-cel递送上市请求(BLA)首要依据要害性Ib/II期CARTITUDE-1研讨的成果。该研讨评价了Ciltacel在复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者中的有效性和安全性。招募的97例受试者中，99%承受末线医治无效，其间88%既往承受过至少3线医治。
研讨成果显现，中位随访12.4个月时，独立委员检查的ORR为97%，包含67%的sCR(严厉的彻底缓解)，26%的VGPR(非常好的部分缓解)和4%的PR。≥3级细胞因子综合征(CRS)产生率为5%，≥3级神经毒性产生率为10%。
相比之下，作为商场上现在仅有的对手，BMS/Bluebird的Abecma的ORR为72%，sCR为28%。实际上，不只关于Abecma，Cilta-cel的这一有效性数据还远优于其它同靶点细胞疗法及双抗疗法，也是其终究取得FDA认可的要害原因。
别的，在本年的ASCO会议上，传奇生物还展现了II期多行列研讨CARTITUDE-2(NCT04133636)的成果，该研讨旨在不同临床环境下评价Cilta-cel医治多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性，证明了CARVYKTI?用于多发性骨髓瘤前期医治的远景。
其间，行列A的最新数据评价了Cilta-cel在20例既往承受过1-3线医治且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性，而行列B则旨在评价Cilta-cel对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性。终究数据显现，CARTITUDE-2研讨的这两个行列整体安全性，包含CRS和最常见的血液学不良事情的产生率，与CARTITUDE-1共同，支撑了Cilta-cel作为前哨医治计划的潜力。
为什么说Cilta-cel本年上半年出售额仅仅是个开端?参阅百时美施贵宝的Abecma的出售状况，2021年Abecma的出售额为1.64亿美元。作为商场上现在仅有的同靶点对手，效果更佳的Cilta-cel显着有望在后续翻开更宽广的的商场空间。
从Q1成绩看估值起跳
跟着7月21日，Cilta-cel上半年出售数据的发表，传奇生物此前发布的Q1财报便成为其终究一个无产品出售收益的财报，经过这一财报看后续的估值添加显着会愈加明晰。
首先从财政成绩来看，尽管Q1季度，传奇生物尚无产品出售收入，但本年2月11日，传奇生物宣告，与杨森到达的有关西达基奥仑赛的协作协议再次触发两个里程碑事情，由此取得杨森5000万美元的付款。由此传奇Q1季度取得收入到达4080万美元，较去年同期的1370万美元添加了2710万美元。
据了解，加上此前的首付款和六个里程碑付款，传奇生物现在从杨森处现已取得约6亿美元的付款。
而在Q1季度后，产品出售收入将计入传奇和杨森的财报中。依据协议，传奇生物具有Carvykti大中华区70%权益，具有海外50%权益。
与此一起，介于Carvykti现在已获美国FDA上市同意以及欧洲附条件上市答应，因而Q1季度，传奇商业准备活动有关的本钱也有必定添加。数据显现，当期公司出售和分销费用为2130万美元，同比添加近60%。
在运营费用中，研制费用显着仍是占大部分。数据显现，传奇Q1季度研制费用到达8130万美元，较去年同期的7110万美元添加了1020万美元，首要用于更多的临床实验和患者参加，在Cilta-cel和其他管道的研讨和开发活动的数量添加。
实际上，除了Cilta-cel，传奇针对血液瘤，实体瘤均有开发，一起也在开发通用型CAR-T。
以通用型CAR-T为例，现在全球范围内研制通用型CAR-T的首要意图是处理CAR-T单体制备办法导致本钱高企的问题，通用型CAR-T也是传奇生物也在尽力霸占的一个点。
与亘喜生物开发共同的FasTCAR渠道用于研制通用型CAR-T产品相似，传奇的途径也是开发一种独有的非基因修改LUCAR同种异体渠道，可以经过开发特别的CAR蛋白基因，使T细胞中的内源性T细胞受体(TCR)缄默沉静，然后防止产生排挤反响，因而具有在通用型CAR-T上成功的或许。
据了解，现在，敲除TCR(按捺GvHD)，B2M/HLA(按捺HvG)，CD52(临床患者常运用CD52抗体事前铲除淋巴细胞，回输的CAR-T细胞敲除CD52后，防止被铲除)，是应用在通用型CAR-T较为惯例的办法。
传奇生物经过独家的非基因修改技能使AllogeneicLUCAR-20SCAR-TAgainstCD20具有按捺GvHD效果，但不具有按捺HvG的特点，而后续LUCAR-20SD添加了这类特点。
可见，现在传奇研制管线也在稳步推动。但这并不意味着公司研制彻底一往无前。
本年7月7日，传奇生物告诉美国FDA，停止其针对CAR-T新药LB1901的新药临床实验请求(IND)的1期临床实验。停止依据传奇生物一款与LB1901表达相同CAR蛋白的相似CAR-T候选产品在一项研讨者建议的临床研讨中未显现出显着的临床获益。
LB1901是传奇生物在研的针对恶性CD4+T细胞的实验性自体CAR-T疗法，用于医治复发或难治性T细胞淋巴瘤(TCL)的成人患者，这是传奇生物除西达基奥仑赛之外，研制发展最快的一款产品，在国内和美国均已推动至临床Ⅰ期阶段。
依据联邦实验数据库显现，该实验本来估计在2023年12月招募50名患者并完结后续首要成果数据的搜集。
但这款产品研制进展并不顺畅。本年2月，研讨人员观察到用药患者呈现了外周血CD4+T细胞计数低的状况，传奇生物按照实验计划现已暂停了该临床实验并告诉了FDA，之后FDA暂停了该项实验。但在5月25日FDA免除该实验的暂停决议后，传奇生物仍是因招募患者困难及临床副效果相对较大的等要素终究停止了开发。
不过，这个插曲并不影响传奇生物后续的估值走势。从现在全球CAR-T研制状况来看，各大药企都处在探究阶段，在此布景下，手握一款效果更好的CAR-T商业化产品，关于传奇生物而言显着具有显着的商场优势，也更简单被商场看好。
