[基金净值网]国内首个治疗耳聋的基因疗法临床试验启动，预计下月完成首例患者入组

2022年上海世界生物医药产业周期间，榜首财经记者从上海更始基因科技有限公司（下称“更始基因”）得悉，该公司与复旦大学隶属眼耳鼻喉科医院协作的医治先天性耳聋基因疗法（RRG-003）近来已发动临床试验，这是国内展开的首个用于医治耳聋的基因疗法临床试验，估计将在下个月完结首例患者入组。

医治耳聋，是当今医学界面对的严重应战之一，我国每年新出世的3万名聋儿中，60%的先天性耳聋由遗传要素引起，其间OTOF是常见的一个致聋基因，是导致听神经病的主要原因之一。

关于清晰病因的遗传性耳聋，基因医治被视为是抱负的医治方法，即以正常的基因补偿缺点的基因，一次给药从根本上康复或改进听力，完成听觉功用的持久性康复，且愈加挨近天然的声响。

RRG-003候选药物，是将AAV（腺相关病毒）基因疗法应用于内耳，旨在彻底治愈康复或改进OTOF骤变耳聋患儿的听觉和言语功用，使用部分的微创给药将RRG-003投递到耳蜗内，然后补偿耳畸蛋白缺点，到达康复听力意图。

近十年来，在全球，跟着投递载体和基因医治技能的快速开展，相关药物在疾病医治中取得严重打破，并有一些基因医治药物相继获批上市。不过，在遗传性耳聋范畴，尚无已上市的基因医治药物。纵观全球，现在将AAV基因疗法用于医治耳聋的临床研讨有待打破。在海外，现在也只要美国Akouos和Decibel于今年下半年刚相继取得美国FDA的临床试验（IND）答应。

更始基因总经理刘新星对榜首财经记者表明：“OTOF归于比较大的基因，需求运用两个AAV载体来进行大片段重组，然后才干构成有用药物，技能应战比较大。咱们花了很长一段时间，才克服了这些技能应战，挑选了最合适的AAV亚型、表达原件以及重组位点。RRG-003药物在动物模型进步行了充沛的安全性和有用性评价，能够在体内发生正常的功用性OTOF蛋白。”

这次的临床试验是以研讨者身份建议的临床试验，旨在探究RRG-003候选药物医治OTOF骤变耳聋的安全性、耐受性以及开始效果。该临床试验已取得道德委员会的同意，并在相关部分进行了存案，计划在全国招募2到3名儿童受试者。

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